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普利制药自主研发的环状RNA（circRNA）药物研发平台，在CAR-T细胞疗法领域实现了重大突破。通过环状RNA技术替代传统的慢病毒转染方法，普利制药不仅保持了CAR-T细胞对肿瘤细胞的高效杀伤能力，还成功规避了基因插入带来的潜在风险，并有效降低了40%以上的传统CAR-T细胞疗法成本。此外，其环状RNA技术无需冷链运输，极大地提升了治疗的便捷性和可及性。
环状RNA技术的核心优势
1. 高环化效率与稳定性
普利制药通过筛选不同物种来源的环状RNA，确保长片段环状RNA的环化效率维持在90%以上。这种高环化效率使得环状RNA在T细胞等目标细胞中能够长时间稳定表达功能性蛋白，为CAR-T疗法的持续作用提供了保障。
2. 高效制备与纯化流程
普利制药实现circRNA的一步体外转录（IVT）一步纯化技术，显著简化了环状RNA的制备流程。这一技术不仅提高了生产效率，还攻克了痕量前体RNA残留的纯化难题，确保了环状RNA的高质量输出。
3. 低成本与自主化生产
通过全流程生产工艺和质控技术的自主化，普利制药将生产原料成本降至传统mRNA的30%左右。这一成本优势使其在商业化过程中具备更强的竞争力。
4. 突破专利壁垒
普利制药开发了RNA环化技术，解决传统环状RNA环化体系中外显子残留和免疫原性高的问题，并显著提高了环化效率。该项专利已经递交申请。
颠覆传统CAR-T疗法的技术创新
1. 替代慢病毒转染
传统CAR-T疗法依赖慢病毒载体进行基因导入，存在基因插入导致的潜在致癌风险。普利制药的环状RNA技术完全规避了这一风险，同时保留了CAR-T细胞对肿瘤细胞的高效杀伤能力。
2. 优化CAR蛋白功能
普利制药通过噬菌体展示技术筛选出高亲和力、低免疫原性的人源化纳米抗体，并将其应用于CAR蛋白的抗原识别区改造。此外，通过对CAR蛋白的结构优化，进一步延长了蛋白的半衰期，提高了T细胞的响应能力和杀伤效率。
3. 无需冷链运输
普利制药的环状RNA以冻干粉末形式储存，在37℃下高度稳定，无需像传统mRNA或病毒载体那样依赖冷链运输。这一特性极大提升了治疗的物流便利性和全球可及性。
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与传统CAR-T疗法的对比
普利制药环状RNA CAR-T疗法能够有效降低40%以上的传统CAR-T细胞疗法成本。
临床价值与应用前景
1. 高效杀伤肿瘤细胞
普利制药的环状RNA CAR-T疗法在小鼠模型中表现出色，能够有效杀伤Raji肿瘤细胞至空白水平，证明了其优异的抗肿瘤效果。
2. 广泛适用性
由于环状RNA技术的灵活性和稳定性，该疗法不仅适用于血液肿瘤（如白血病、淋巴瘤），未来还有望扩展至实体瘤和其他适应症。
3. 推动精准医疗发展
环状RNA CAR-T疗法的低成本、高效率和高安全性使其成为下一代精准医疗的重要工具。普利制药的技术突破为CAR-T疗法的普及和个性化治疗提供了全新解决方案。
合作与展望
普利制药的环状RNA CAR-T项目目前处于临床前研发阶段，已展现出巨大的潜力和市场前景。公司欢迎投资者、研究机构和医疗机构的合作，共同推动该技术的临床转化和产业化进程。希望在未来几年内将这一颠覆性技术推向临床应用，为全球癌症患者带来新的希望。
联系人：周先生 zxl@hnpoly.com
